| S7059 |
Tezacaftor (VX-661)
|
Tezacaftor (VX-661) är en andra F508del CFTR-korrigerare och tros hjälpa CFTR-proteinet att nå cellytan. Fas 2.
|
-
Int Forum Allergy Rhinol, 2026, 10.1002/alr.70128
-
Mol Ther Oncol, 2026, 34(2):201173
-
J Cyst Fibros, 2026, S1569-1993(26)00086-X
|
|
| S1565 |
VX-809 (Lumacaftor)
|
Lumacaftor (VX-809, VRT 826809) korrigerar CFTR-mutationer som är vanliga vid cystisk fibros genom att öka mognaden av mutant-CFTR (F508del-CFTR), EC50 på 0,1 μM i sköldkörtelceller från Fisher-råtta. Fas 3.
|
-
J Pers Med, 2026, 16(1)51
-
Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
-
Br J Pharmacol, 2025, 10.1111/bph.70176
|
|
| S8851 |
VX-445 (Elexacaftor)
|
Elexacaftor (VX-445) är en nästa generations CFTR-korrigerare.Detta är en förening som inte har kiral renhet.
|
-
Int Forum Allergy Rhinol, 2026, 10.1002/alr.70128
-
Mol Ther Oncol, 2026, 34(2):201173
-
J Physiol, 2026, 604(8):3344-3362
|
|
| E1701 |
Vanzacaftor (VX-121)
|
Vanzacaftor (VX-121) är en oralt aktiv korrektor av Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR). Vanzacaftor förbättrar bearbetningen och transporten av CFTR-protein och ökar kloridtransporten i kombination med Tezacaftor och Deutivacaftor.
|
|
|
| S1144 |
Ivacaftor (VX-770)
|
Ivacaftor (VX-770) är en selektiv potentiator av CFTR som riktar sig mot G551D-CFTR och F508del-CFTR med EC50 på 100 nM respektive 25 nM i fisherråttsköldkörtelceller.
|
-
Mol Ther Oncol, 2026, 34(2):201173
-
J Physiol, 2026, 604(8):3344-3362
-
J Cyst Fibros, 2026, S1569-1993(26)00086-X
|
|
| E1743 |
Deutivacaftor (VX-561, Ivacaftor-D9)
|
VX-561 (CTP-656) är en potent CFTR-modulator och uppvisar ett EC50-värde på 255 nM för CFTR-potentiering i G551D/F508del HBE-celler.
|
|
|
| S6003 |
Ataluren (PTC124)
|
Ataluren (PTC124) inducerar selektivt ribosomal genomläsning av för tidiga men inte normala termineringskodoner, med EC50 på 0,1 μM i HEK293-celler, och kan ge behandling för genetiska störningar orsakade av nonsense-mutationer (t.ex. CF orsakad av CFTR nonsense-mutation). Denna förening är för närvarande i Fas 3.
|
-
Cell Death Discov, 2026, 12(1)124
-
J Dermatol Sci, 2026, S0923-1811(26)00031-9
-
Int J Mol Med, 2025, 55(5)69
|
|
| S7139 |
CFTRinh-172
|
CFTRinh-172 (CFTR inhibitor 172) är en spänningsoberoende, selektiv CFTR-hämmare med Ki på 300 nM, som inte visar några effekter på MDR1, ATP-känsliga K+-kanaler eller en serie andra Transmembrane Transporters.
|
-
Mol Ther Oncol, 2026, 34(2):201173
-
Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756
-
J Cyst Fibros, 2025, S1569-1993(25)01612-1
|
|
| S8698 |
GLPG1837
|
GLPG1837 (ABBV-974) är en ny CFTR-potentiator med ett EC50-värde på 3 nM för F508del, vilket uppvisar förbättrad effekt på CFTR-mutanter som bär på klass III-mutationer jämfört med Ivacaftor.
|
-
Cell Mol Life Sci, 2024, 81(1):426
-
iScience, 2022, 25(1):103710
-
Int J Mol Sci, 2022, 23(18)10758
|
|
| S8535 |
Galicaftor (ABBV-2222)
|
Galicaftor (ABBV-2222, GLPG2222) är en potent korrigerare av CFTR för behandling av cystisk fibros (CF).
|
-
Front Pharmacol, 2024, 15:1494327
-
Frontiers in Pharmacology, 2024, 1494327
-
European Respiratory Journal, 2023, 2300110
|
|
